代谢性疾病和肿瘤是威胁人类健康的重大疾病，胆固醇代谢是生物医学的前沿领域和药物研发的关键基础。珂阑医药长期致力于胆固醇代谢研究，围绕胆固醇代谢调控关键基因、蛋白和信号通路，揭示全新调控机制，寻找全新的干预靶标。借助于在胆固醇代谢领域的研发优势和成果积淀，珂阑医药针对代谢性疾病和肿瘤尚未满足的临床需求，研发全新作用靶标和作用机制的原创新药。
甾体药物又称类固醇药物，在化药工业中地位突出，占有重要的地位，是仅次于抗生素的第二大类药物。在甾体的甾核或支链上引入不同的官能团后可得到不同生理活性的化合物，用于多种不同疾病的治疗。目前全球生产的甾体类药物已超过300种。近年来，甾体药物研发日渐成为代谢疾病和肿瘤药物研发领域的热点：以 Obeticholic acid和Aramchol为代表的多项针对代谢性疾病的甾体类药物研发已进入到临床 III 期，展示了甾体类药物研发在该领域的应用前景。
针对代谢性疾病和肿瘤，珂阑医药整合了新药研发中基于靶标调控机理的报告基因筛选系统，蛋白质小分子互作系统、基于靶标功能的体外药效测试系统，构建生化与细胞测试自主研发平台，全方位进行药物优化，高效推动药物研发深入与开展。
珂阑医药长期致力于胆固醇代谢的研究，对代谢性疾病具有深刻的理解和专业的认识。立足于专业的技能和丰富的经验，珂阑医药对代谢性疾病具有独特的研发优势，建立并开展了包括高脂血症、动脉粥样硬化症、非酒精性脂肪性肝病、糖尿病、肿瘤等在内的多项实验动物模型研究，拥有一整套专业且完善的疾病分析模型和干预手段。
对于蛋白质靶标，在了解其结构信息的基础之上，珂阑医药的结构生物学研究人员利用靶标蛋白的结构生物学数据结合计算机虚拟建模来解析并预测蛋白质靶标和化合物的结合模式，产生创新的化合物设计思路，优化其生物效应、靶标特异性或物理化学性质。
珂阑医药专注于脂质代谢和肿瘤信号通路的甾体药物的自主研发与设计，以小分子化合物（如甾体化学）为起点，通过全合成或对天然甾体物质的官能团改造获得创新型化合物。同时结合计算机辅助设计及结构生物学，对药物结构和活性进行优化，致力于开发针对代谢性疾病和肿瘤的新型甾体类药物。
随着新一代测序技术的发展，对大规模人群和遗传家系进行测序分析，并结合各种代谢表型，已发现越来越多的基因变异会影响人体代谢，增加或降低心血管疾病、脂肪肝、糖尿病等的发病风险。珂阑医药从生物化学和人类遗传学的角度探究胆固醇代谢机制，利用基因组学工具和遗传学知识，开发并验证新靶点，寻找针对代谢性疾病和肿瘤的创新疗法。
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