近日，珂阑医药研发管线迎来重大里程碑-首款小核酸药物成功确定临床候选化合物（PCC）。这标志着珂阑医药将从早研转入临床阶段。本次项目所针对靶点为全新原创靶点，暂无同类药物开发，具备全球首创（First-in-class）潜力。

研发攻坚

层层筛选，锁定最优候选分子

  自项目启动以来，研发团队面对创新靶点缺乏参考数据的挑战，综合考量靶点抑制活性、稳定性、脱靶风险、体内递送效率、耐受性等关键指标，层层筛选与验证，最终遴选出综合成药性最优的PCC化合物。

  该候选分子在临床前研究中展现出对目标靶点高效、特异性抑制；以及优异的体内稳定性与药代特征；并具备良好的安全性窗口。系统性的临床前药理毒理、制剂开发、质量研究等工作已全面展开，预计2027年进入临床研究阶段。

里程碑意义

源头创新，针对未满足临床需求

【珂阑医药CEO盛健博士】 “血脂领域全球创新靶点的小核酸开发难度极高，我们的靶点与众不同，具有差异化优势，有望在标准治疗的基础上进一步降低心血管风险，潜力巨大。本次 PCC 的成功确定，是团队长期攻坚克难的阶段性成果。我们将继续稳步推进后续工作，扎实完成 IND 申报和临床研究工作，为解决未满足需求更进一步。”